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Atypical Hemolytic Uremic Syndrome with Eosinophilia and Purtscher-like Retinopathy: A Case Report
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摘要:
非典型溶血性尿毒症(atypical hemolytic uremic syndrome, aHUS)是一种由补体异常所引发的罕见病，临床表现以微血管病性溶血性贫血、血小板减少症和急性肾损伤为主要特征。本文报道1例以严重肾功能不全伴双眼视力急进性下降起病的患者，病程中出现嗜酸性粒细胞增多症，排除其他疾病后诊断为aHUS。予以激素治疗后嗜酸性粒细胞降至正常，血浆置换联合依库珠单抗治疗后肾脏功能趋于稳定，血小板恢复正常，但视力无明显改善。本文回顾该患者的诊治历程并结合文献复习，以期为临床医师提供借鉴。
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关键词:
- 非典型溶血尿毒综合征 /
- 嗜酸性粒细胞增多症 /
- 肾功能不全 /
- 视力下降
Abstract:Atypical hemolytic uremic syndrome (aHUS), a rare disease caused by complement abnormalities, is characterized by microangiopathic hemolytic anemia, thrombocytopenia, and acute kidney injury. In this paper, we report a patient with severe renal insufficiency with rapidly progressive decline in binocular visual acuity, who developed eosinophilia during the course of the disease, and was diagnosed with aHUS after excluding other diseases. After glucocorticoid treatment, eosinophils decreased to normal, and after treatment with plasmapheresis combined with eculizumab, renal function tended to be stable, platelets returned to normal, but visual acuity did not improve significantly. This article reviews the diagnosis and treatment process of this patient and incorporates the review of literature, in the hope of providing reference for clinicians.
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Keywords:
- atypical hemolytic uremic syndrome /
- eosinophilia /
- renal insufficiency /
- vision loss
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推进医保支付方式改革是深化医疗保障制度改革的重要工作内容，也是提高医保基金和医疗资源高效配置的关键[1]。目前，我国住院费用主要实施的支付方式改革为按疾病诊断相关分组(diagnosis related group，DRG)付费和按病种分值付费(diagnosis-intervention packet，DIP)，计划于2024年底实现DRG/DIP住院支付方式改革在统筹地区、医疗机构、病种分组、医保基金4个方面的全面覆盖[2]。在DRG支付方式改革中，为促进分级诊疗、提高医保基金和医疗资源使用效率，部分统筹地区探索实施了基础病组同病同价支付政策，即遴选若干病组，不设医疗机构系数，统筹地区内所有级别医疗机构收治基础病组住院患者实行同病组同一支付标准。基础病组同病同价支付政策的作用机理是通过价格杠杆引导高级别医院减少基础病组病例的收治，激励低级别医院主动增加基础病组病例的收治[3]。虽然该政策已在部分城市试点实施，但目前缺乏对其实施现状的全面梳理和系统分析。本研究旨在比较分析国内开展DRG支付方式改革地区基础病组同病同价支付政策的实施现状，分析政策制定与实施方面存在的问题，为进一步优化、推广政策提供参考。
1. 资料与方法
1.1 资料来源
检索各省(直辖市、自治区)医疗保障局网站和190个实施DRG支付方式改革城市的医疗保障局网站，收集2019年1月1日—2024年5月31日官方发布的DRG支付方式改革意见、通知、实施方案、说明、经办管理规程、实施细则、办法等文件资料。同一地区存在不同时间公布的多份政策文件，以最新政策内容为准。应用Excel软件汇总分析各地区的基础病组政策规定、病组名称、编码、权重等信息。
1.2 政策比较分析维度
参考《DRG/DIP支付方式改革三年行动计划》中的“抓扩面：实现四个全面覆盖”任务[2]，本研究主要从地区覆盖、医疗机构覆盖和病组覆盖3个维度比较分析各地区基础病组同病同价支付政策。若政策文件中既未包含基础病组医保基金覆盖比例的规定，又缺乏相应的基金支出分析报告，则基金覆盖维度不纳入分析。
2. 结果
2.1 覆盖地区
目前，我国实行DRG基础病组同病同价支付政策的地区分布详见表 1。截至2024年5月31日，检索发现16个省、2个直辖市及3个自治区的76个地市实施了该政策，其中55个地市公布了详细的病组目录，21个地市制定了该政策但未公布病组目录。根据《2023年全国医疗保障事业发展统计公报》，全国开展DRG付费的城市共190个，天津和上海2个直辖市实施DRG和DIP并行付费。在DRG付费城市中，实施DRG基础病组同病同价支付政策的城市约占比40%。
表 1 实行DRG基础病组同病同价支付政策的地区分布Table 1. Distribution of regions implementing "same disease, same price" policy in DRG payment省/市/自治区 实行该政策的地区数(n) 制定该政策但未公布目录的地区数(n) 天津市 1 - 重庆市 1 - 山东省 9 0 山西省 2 1 辽宁省 3 3 黑龙江省 1 1 江苏省 8 2 安徽省 7 4 福建省 1 0 河南省 3 1 湖北省 1 0 湖南省 3 2 广东省 1 0 四川省 3 3 贵州省 2 1 云南省 2 1 甘肃省 1 1 浙江省 11 - 新疆维吾尔自治区 1 0 宁夏回族自治区 1 1 广西壮族自治区 14 - 总计 76 21 DRG(diagnosis related group)：疾病诊断相关分组；“-”不适用 天津市、重庆市、浙江省以及广西壮族自治区全省各地区均实施DRG支付方式，并制定了区域内统一的基础病组目录。山东省、江苏省和安徽省实行基础病组同病同价支付政策的地区较多(＞5个)，其他省市相对较少。需注意的是，部分地区虽在政策文件中写明了实施DRG基础病组同病同价支付政策，但未公布具体的病组纳入与排除标准、目录和权重。
2.2 覆盖医疗机构
查询各地政策文件可知，大部分地区的基础病组同病同价支付政策覆盖了所有定点医疗机构，如浙江省的政策表述为“所列病组在设区市范围内不区分医疗机构，实行同病组同一付费标准”；广西壮族自治区的政策表述为“20个基础病组统一按照对应权重进行医保结算，各定点医疗机构不得再设定差异系数”。但也有部分地区的基础病组同病同价支付政策主要覆盖二级和三级医疗机构，不覆盖一级医疗机构和乡镇卫生院。如河南省安阳市的基础病组支付政策是在市级、二级及以上定点医疗机构范围内实行；安徽省六安市的政策表述为“二、三级医疗机构执行相同权重费率，实行同病同质同价”；山西省长治市的政策表述为“设置分级诊疗调整系数，以二级医疗机构的病例点数为基准，降低三级医疗机构部分轻症DRG组的病例点数，体现部分病组二、三级医疗机构‘同病、同治、同价’，引导就诊流向”。
2.3 覆盖病组
2.3.1 遴选基础病组的原则
汇总各地区遴选基础病组的原则，发现存在一些共同特征：(1)疾病高发常见，对应的政策表述为“选取临床路径清晰的常见病、多发病例作为基础病组”“发生人次多”；(2)疾病复杂程度低、较少有合并症或并发症，对应的政策表述为“选取一部分发生人次较多、无合并症或并发症的轻症病例作为基础病组”；(3) 诊疗技术成熟、难度低，对应的政策表述为“遴选诊疗技术成熟、技术差异性不大、诊疗服务在各级别定点医疗机构均可开展的病种作为基础病组”；(4)医疗费用稳定、差异小，对应的政策表述为“选取医疗服务价格相对稳定的疾病作为基础病组”“质量费用稳定”“费用水平较低”；(5)临床专家论证，对应的政策表述为“经临床专家论证”“与医疗机构协商”“结合数据分析、临床专家论证等情况”。
2.3.2 覆盖基础病组数量
以省为单位统计DRG支付方式改革地区覆盖的同病同价基础病组数量，详见表 2。覆盖基础病组数量(中位数)最大的地区是浙江省(80组)，其次是河南省(74组)和广东省(55组)，其他省份覆盖基础病组数量普遍小于30组。以市为统计单位，覆盖基础病组数量最多的是河南省安阳市(117组)，最少的是贵州省铜仁市(3组)。
表 2 DRG支付方式改革地区覆盖的同病同价基础病组数量Table 2. Number of primary disease groups across regions implementing "same disease, same price" policy in DRG payment省/市/自治区 中位数(n) 最大值(n) 最小值(n) 山东省 20 29 8 山西省 16 16 16 江苏省 29 54 20 安徽省 20 32 8 福建省 14 14 14 河南省 74 117 30 湖北省 13 13 13 湖南省 14 14 14 广东省 55 55 55 贵州省 3 3 3 云南省 24 24 24 浙江省 80 80 80 新疆维吾尔自治区 14 14 14 广西壮族自治区 20 20 20 DRG：同表 1 2.3.3 病组分布
2.3.3.1 基础病组在主要诊断大类上的归类
基础病组在主要诊断大类(major diagnostic category，MDC)的分布与归类详见表 3。基础病组主要集中于以下疾病：消化道疾病及功能障碍(MDCG)，骨骼、肌肉疾病及功能障碍(MDCI)，泌尿系统疾病及功能障碍(MDCL)，神经系统疾病及功能障碍(MDCB)。在目前已公布目录的55个地区中，仅泉州市基础病组中有新生儿疾病(MDCP)；仅安阳市与泰州市基础病组中有酒精/药物使用及其引起的器质性精神功能障碍(MDCU)。
表 3 基础病组在MDC的分布与归类Table 3. Distribution of primary disease groups across the MDC主要诊断大类编码 主要诊断大类 DRG病组类型 MDCB 神经系统疾病及功能障碍 BR、BT、BU、BV、BW、BX、BY、BZ MDCC 眼疾病及功能障碍 CB、CT、CV、CW、CZ MDCD 头颈、耳、鼻、口、咽疾病及功能障碍 DC、DD、DE、DS、DT、DW、DZ MDCE 呼吸系统疾病及功能障碍 ES、ET、EV、EW、EX、EZ MDCF 循环系统疾病及功能障碍 FF、FR、FT、FU、FV、FW、FZ MDCG 消化道疾病及功能障碍 GD、GE、GF、GK、GR、GS、GT、GU、GV、GW、GZ MDCH 肝、胆、胰疾病及功能障碍 HC、HS、HT、HU、HZ MDCI 骨骼、肌肉疾病及功能障碍 IF、IG、IH、IJ、IR、IS、IT、IU、IV、IZ MDCJ 乳房、皮肤疾病及功能障碍 JB、JC、JJ、JS、JT、JU、JV、JZ MDCK 内分泌、营养、代谢疾病及功能障碍 KR、KS、KT、KU、KV、KZ MDCL 泌尿系统疾病及功能障碍 LC、LJ、LR、LS、LU、LV、LW、LX、LZ MDCM 男性生殖系统疾病及功能障碍 MB、MC、MD、MJ、MS、MZ MDCN 女性生殖系统疾病及功能障碍 ND、NF、NS、NZ MDCO 妊娠、分娩及产褥期 OC、OE、OF、OS、OT、OZ MDCP 新生儿疾病 PU MDCQ 血液、免疫疾病及功能障碍 QS MDCR 骨髓增生疾病及功能障碍，低分化肿瘤 RE、RU、RW MDCS 感染及寄生虫病(全身性或不明确部位的) ST、SU、SZ MDCU 酒精/药物使用及其引起的器质性精神功能障碍 UR MDCV 创伤、中毒及药物毒性反应 VS、VT MDCX 影响健康因素及其他就医情况 XJ、XR、XS、XT MDC (major diagnostic category)：主要诊断大类；DRG：同表 1 2.3.3.2 基础病组的频数分布
各地区基础病组的类型和频数分布详见表 4。哮喘及喘息性支气管炎(EX)和高血压(FV)疾病为最常见的基础病组，出现35次；其次分别为中耳炎、会厌炎、喉炎及气管炎等(DT，34次)，骨病及其他关节病、颈腰背疾病、骨骼、肌肉、结缔组织恶性病损、病理性骨折(IU，33次)。从编码的第二位为R~Z可以看出，基础病组主要归属于内科组；少量基础病组第二位编码为A~J，归属于外科手术组；非手术操作治疗组(K~Q)非常少，如GK消化系统内镜治疗操作。
表 4 各地区基础病组的类型和频数分布Table 4. Distribution and frequency of primary disease groupsDRG病组类型 频次(n) DRG病组类型 频数(n) DRG病组类型 频数(n) BR 15 GS 7 LS 2 BT 3 GT 2 LU 22 BU 4 GU 12 LV 1 BV 10 GV 11 LW 3 BW 3 GW 26 LX 10 BX 9 GZ 16 LZ 3 BY 2 HC 3 MB 1 BZ 12 HS 6 MC 2 CB 6 HT 1 MD 2 CT 2 HU 12 MJ 2 CV 1 HZ 9 MS 12 CW 6 IF 5 MZ 3 CZ 3 IG 1 ND 1 DC 2 IH 1 NF 8 DD 1 IJ 1 NS 15 DE 4 IR 1 NZ 8 DS 9 IS 13 OC 1 DT 34* IT 2 OE 1 DW 4 IU 33* OF 5 DZ 4 IV 2 OS 1 ES 25 IZ 10 OT 2 ET 22 JB 2 OZ 2 EV 5 JC 2 PU 1 EW 2 JJ 10 QS 1 EX 35* JS 4 RE 2 EZ 3 JT 4 RU 1 FR 23 JV 10 ST 2 FT 5 JZ 1 SU 1 FU 7 KR 1 SZ 4 FV 35* KS 21 UR 2 FW 5 KT 11 VS 3 FZ 3 KU 1 VT 1 GD 14 KV 1 XJ 1 GE 12 KZ 6 XR 3 GF 12 LC 2 XS 12 GK 17 LJ 3 XT 7 GR 1 LR 4 - - DRG：同表 1；*为频数较高的基础病组 2.3.4 病组权重
在实施DRG基础病组同病同价支付政策的地区中，仅13个地区公布了病组权重(表 5)。权重值最大的是阑尾切除术-不伴并发症或合并症，该病组在临沂市和佛山市的权重值分别为1.5700和1.0657。权重值最低的是佛山市的炎症性肠病-不伴并发症或合并症，其对应权重值为0.1607。各地区病组权重的中位数为0.3569~0.6352，平均数为0.3500~ 0.5900。
表 5 基础病组权重Table 5. Relative wight of primary disease groups地区 权重最大值 权重最小值 权重中位数 权重平均数 佛山 1.0657a 0.1607b 0.5451 0.5503 无锡 0.9500 0.2281 0.5434 0.5849 泰州 0.8922 0.4166 0.5672 0.5499 烟台 0.9902 0.2342 0.5566 0.5298 菏泽 0.5817 0.3176 0.4370 0.4324 临沂 1.5700a 0.3000 0.6352a 0.5700 枣庄 0.6641 0.2408 0.4524 0.4128 长株潭衡c 0.6850 0.2226 0.4752 0.5066 乌鲁木齐 0.8637 0.3317 0.5498 0.5470 铜陵 1.0086 0.2547 0.4624 0.3815 泉州 0.7840 0.3767a 0.5485 0.5720 武汉 0.5000b 0.2000 0.3569b 0.3500b 晋城 0.8600 0.2200 0.5538 0.5900a a最大值；b最小值; c指长沙、株洲、湘潭、衡阳 3. 讨论
3.1 覆盖地区范围需进一步扩展
DRG基础病组同病同价支付政策覆盖地区数量较少，且分布不均衡。在全国190余个实施DRG支付方式改革的地区中，目前仅检索到76个(40%) 统筹区实施了基础病组同病同价支付政策。但需注意的是，由于部分地区的DRG政策未在网上公布，因此检索到的地区数量可能低于实际实施该政策的地区数量，存在低估偏倚。且实施该政策的地区分布不均衡，主要位于东部沿海地区，如浙江省、山东省和江苏省；中西部地区除安徽省、广西壮族自治区和重庆市外，其他地区实施该政策的数量较少、比例较低。基础病组同病同价支付政策有利于促进分级诊疗，约束三级医疗机构主动控制医疗费用[3]，建议未来应逐步扩展政策覆盖范围。(1)东部省份未实施同病同价支付政策的地区，可以临近省份或地区的政策内容、实施效果与管理机制为参考，并结合本地区的DRG病组目录、权重和医疗机构服务能力等因素，适时制定基础病组同病同价支付政策；(2)中西部地区的统筹区可参考广西壮族自治区及湖南省株洲、湘潭、衡阳统一制定DRG基础目录的经验[4-5]，以城市群为单位统筹制定同病同价支付政策，不仅可规避中西部统筹区人口规模小、医疗机构数量少、住院患者人数少的问题，也可提高医保政策的制定能力和运行监管能力，促进区域协同联动改革。
3.2 覆盖医疗机构范围需因地制宜
基础病组同病同价支付政策的实施需根据基层医疗机构的服务能力和医疗质量确定，因此应注重因地制宜，不应一刀切[6]。(1)基层医疗机构服务能力强、机构间能力差异小的地区，可覆盖所有定点医疗机构；(2)基层医疗机构服务能力弱、机构间能力差异大的地区，可先在二、三级定点医院间实施同病同价支付政策，再逐步向乡镇卫生院和社区医院推广；(3)基础病组同病同价支付政策的推广应密切协同优质医疗资源下沉政策[7]，联动提升县域常见病、多发病诊疗能力和就诊率。
3.3 覆盖病种范围可分阶段扩展
比较分析各地区病组目录发现存在以下问题：(1)覆盖病组数量不均衡，从3~117组不等；(2) 病组权重分布变异大，最高为1.57，最低为0.16；(3)诊疗方式以内科治疗为主，较少覆盖手术类和操作治疗类病组。为更好地协同分级诊疗，提升医保基金和医疗资源利用效率，未来需扩大病种范围分阶段推进：(1) 优先纳入诊疗技术成熟、医疗风险低的病组，风险高的手术类和操作治疗类病组需谨慎纳入；(2)病组目录与权重等政策的制定需与卫生健康部门和医院密切协商，共同制订纳入原则、标准和流程，过程和结果应公开透明，及时公布病组目录和权重；(3)儿科、妇科病组等具有特殊性，为避免影响医疗质量，可暂缓纳入基础病组[3]；(4)依托医联体建立畅通的转诊机制，激励上级医院将轻症病例下转至基层医院治疗，支持基层医院将难治病例及时上转，避免因支付政策而影响医疗质量和患者安全。
3.4 政策实施效果需进行科学评价
科学的政策评估是政策制定和执行后的关键环节，也是政策调整和优化的基础[8]。目前，关于DRG协同分级诊疗的政策研究主要集中于现状分析和问题思辨[6, 9-12]，仅1篇案例报道涉及DRG基础病组同病同价支付政策的实施效果[3]。因此，亟需加强对该政策的系统评估与优化研究。(1) 分病组评估基础病组同病同价支付政策的实施是否发挥促进分级诊疗、患者下沉等作用，可根据政策实施情况使用自然实验、间断时间序列分析和时间断点回归等方法开展科学评估；(2)分析政策实施后是否存在医疗服务提供不足、低标入院、提前出院、费用转移等道德风险行为；(3)基于真实世界数据和患者调查相结合的方法，评价基础病组医疗质量，确保医疗质量不降低。
3.5 协同DRG支付与分级诊疗政策实施
支付方式改革的目的是激励医疗机构主动控制成本和引导医疗资源合理配置，资源高效配置的重要方式是患者有序就医、医疗机构合理收治病例[13]。分级诊疗的目的也是合理配置医疗资源，突破口是常见病、多发病、慢性病患者的有序就医[14]。可以看出，DRG支付方式改革和分级诊疗的目的均是提高医疗资源的高效配置和使用。DRG基础病组同病同价支付政策与分级诊疗制度均选择常见病、多发病、慢性病为突破口，均以基层医疗机构为依托。二者的区别在于DRG同病同价支付政策主要使用经济杠杆激发基层医疗机构主动收治常见病和多发病住院病例，二、三级医院主动下放此类病例；分级诊疗政策的重点是提高基层医疗服务能力，赋能基层医疗机构收治常见病和多发病住院病例。两项政策的目标导向是一致的，需在政策设计、实施、监管和评价等方面密切协同、共同发力，促进医疗、医保资源的高效配置与利用。
作者贡献：梅琦敏负责数据整理及文章撰写；戴佳原负责数据整理及文章修改；刘业成、沈敏、朱华栋负责论文审核。利益冲突：所有作者均声明不存在利益冲突 -
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图 1 患者眼底检查黄斑区呈半透明状，表面有血管，靠近视网膜中层，考虑Purtscher斑(2023-12-02)
Figure 1. The macular area of fundus examination shows translucent and vascular on the surface, close to the middle layer of the retina, and the Prutscher spot is considered(December 2nd, 2023)
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图 2 患者骨髓涂片(2023-12-04)
A.可见粒系中性分叶核粒细胞比例、嗜酸性粒细胞比例均增高(×50)；B.可见红细胞大小不一，大红细胞及嗜多色红细胞多见(×1000)；C.可见较多红细胞碎片及少许微小球形红细胞(×1000)
Figure 2. Bone marrow smear(December 4th, 2023)
A.the proportion of neutrophils with segmented nuclei and eosinophils in the granulocyte series was increased (×50); B.red blood cells show varying sizes, with a notable presence of macrocytes and polychromatic red blood cells (×1000); C.a significant number of red blood cell fragments and a few small spherical red blood cells are observed(×1000)
表 1 2023年患者病情进展后相关检测指标变化
Table 1 Changes in relevant detection indicators after disease progression in 2023
实验室检查 检查日期 2023-11-30 2023-12-02 2023-12-03 白细胞(×109/L) 12.59(↑) 12.01(↑) 13.08(↑) 嗜酸性粒细胞(×109/L) 3.64(↑) 3.46(↑) 3.11(↑) 血红蛋白(g/L) 110 95(↓) 98(↓) 血小板(×109/L) 118 82(↓) 68(↓) 谷丙转氨酶(U/L) 23 39 28 总胆红素(μmol/L) 16.4 18.0 23.5(↑) 直接胆红素(μmol/L) 5 4.9 6.2 乳酸脱氢酶(U/L) 1667(↑) 2108(↑) - 肌酐(μmol/L) 143(↑) 571(↑) 636(↑) 尿素氮(mmol/L) 3.32 9.76(↑) 10.40(↑) -：未检测 
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表 2 患者住院期间重要脏器功能指标变化情况
Table 2 Changes in functional indicators of important organs during hospitalization
指标 日期 2023-12-04 2023-12-12 2023-12-13 2023-12-15 2023-12-18 2023-12-21 血小板(×109/L) 58 191 - 170 96 48 血红蛋白(g/L) 嗜酸性粒细胞(×109/L) 7.77 0.10 - - - - 破碎红细胞 大量 - 较多 较多 较多 少许 乳酸脱氢酶(U/L) 1502 - - - 802 634 肌酐(μmol/L) 604 - 596 686 909 723 尿素氮(mmol/L) 10.2 - 24.06 24.53 33.68 26.14 自主尿量(mL) 402 - - 250 - 0 视力 距眼前30 cm处可辨别手指数量 - - 仅有光感 - - 指标 日期 2023-12-25 2023-12-28 2024-01-03 2024-01-06 2024-01-07 血小板(×109/L) 134 112 - - 119 血红蛋白(g/L) 嗜酸性粒细胞(×109/L) - - - - 0.18 破碎红细胞 少许 - 个别 未见 - 乳酸脱氢酶(U/L) 610 529 - - 621 肌酐(μmol/L) 740 - 933 - 634 尿素氮(mmol/L) 24.51 - 21.59 - 13.51 自主尿量(mL) 70 30 - 110 - 视力 仅有光感 - - 距眼前30 cm处可部分辨别手指数量 距眼前30 cm处可部分辨别手指数量 -：未检测
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