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Comprehensive Clinical Evaluation of Nusinersen Based on Multi-criteria Decision Analysis Method
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摘要:目的
本研究对诺西那生进行临床综合评价, 旨在为不同药品决策场景提供理论依据。
方法基于多准则决策分析的方法, 建立诺西那生临床综合评价指标体系(包括核心准则模型和情境化准则模型), 该体系涵盖安全性、有效性、经济性、社会属性等多个评价维度。通过系统检索和评价汇总, 整合诺西那生对应各评价准则的证据, 不同利益相关者为核心准则赋予相应权重并进行客观评分, 经过标准化加权处理后形成诺西那生的综合价值估计, 结合情境化准则模型探讨诺西那生治疗脊髓性肌萎缩症的临床价值。
结果在核心准则模型中, 标准化权重占比较高的准则为药物带来的治疗获益(0.08±0.02)、疾病严重程度(0.08±0.01)、药物使用相关的证据质量(0.08±0.01)、药物有效性(0.08±0.01)、药物安全性(0.08±0.02)。诺西那生评分较高的评价准则分别为疾病严重程度(4.8±0.4)、药物创新性(4.7±0.6)、专家共识/临床指南(4.5±0.6)、药物有效性(4.0±1.0)和药物使用相关的证据质量(4.0±0.8)。加权后得出诺西那生的综合价值得分为0.41。在情境化模型中, 诺西那生的综合价值得分为0.26, 表明可能被高估。
结论多准则决策分析的方法肯定了诺西那生治疗脊髓性肌萎缩症的积极作用, 为临床药品决策提供了理论依据。
Abstract:ObjectiveTo provide a theoretical basis for different drug decision-making scenarios by conducting a comprehensive clinical evaluation of nusinersen.
MethodsBased on the method of multi-criteria decision analysis, a comprehensive clinical evaluation index system of nusinersen was established. This system, including core criterion model and contextualized criterion model, covered multiple evaluation dimensions such as safety, effectiveness, economy, and social attributes. The evidence of nusinersen in various criteria was summarized and integrated through systematic reviews. Then, different stakeholders were assigned weights and scores in various criteria of the core criterion model. Finally, a holistic value of nusinersen was estimatedthrough standardizing and combining the results in contextualized criterion model.
ResultsThe criteria, type of therapeutic benefit disease severity (0.08±0.02), unmet needs (0.08±0.01), quality of evidence (0.08±0.01), effectiveness (0.08±0.01) and safety (0.08±0.02) received the greatest weights after standardization. The higher mean scores for nusinersen versus placebo for the treatment of spinal muscular atrophy were disease severity (4.8±0.4), innovation of the drug (4.7±0.6), expert consensus or clinical practice guidelines (4.5±0.6), effectiveness (4.0±1.0) and quality of evidence (4.0±0.8).The holistic value of nusinersen was 0.41. The overall impact of the contextualized model on the evaluation of the drug was 0.26, indicating that it may overestimate the comprehensive value of nusinersen.
ConclusionsThe method of multi-criteria decision analysis proves the positive role that nusinersen plays in spinal muscular atrophy treatment.
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2017年国务院办公厅《关于深化医教协同进一步推进医学教育改革与发展的意见》[1]及2018年教育部等《关于加强医教协同实施卓越医生教育培养计划2.0的意见》[2]均强调，应进一步树立“大健康”理念，深化医教协同，推进以胜任力为导向的教育教学改革。胜任力是与工作(绩效及其他重要成果)相似或相关的技能、能力、特质或动机[3]。在临床教学实践中，临床教学管理岗位人员作为科室教学管理的骨干力量，参与教学活动的同时承担临床教学管理工作，并作为医院与学系、科室层面教学规范制订、教学方案研讨的重要桥梁，是教学改革开展的重要群体，因此对其教学专业度以及综合素质(即岗位胜任力)要求较高[4-6]。目前，关于临床教学管理岗位胜任力的要求尚未达成共识。本研究拟采用名义群体法(nominal group technique，NGT)构建临床教学管理岗位胜任力框架，并初步应用于临床教学管理岗位人员的自我评价，以期为临床教学管理队伍建设提供参考。
1. 对象与方法
1.1 研究对象
本研究以北京协和医院为研究场域，分为两部分，均采用便利抽样法获得样本。第一部分研究旨在构建临床教学管理岗位胜任力框架，研究对象为临床教学管理岗位实践与评价关键群体，各组人员业务背景力求具有差异性，包括：(1)临床教学秘书，在其他医院或被称为“教学专职岗”。该岗位人员兼具临床教学、教学管理职能，类型分为脱产及非脱产，具体职责可按生源类型或业务内容进行细分。(2)临床教学对象，涵盖临床医学八年制学生、研究生、住院医师(含临床医学博士后)、专科医师及进修医师。(3)教学行政管理人员，即医院教育处对应上述生源管理的人员。(4)教改实践与研究人员，即具有一线教学及相关管理经历，曾参与医院教学政策制订，获批教学研究课题并参与院级教学改革方案制订的专家。第二部分研究为临床教学管理岗位胜任力框架的自评应用，研究对象为现任或曾任临床教学秘书岗位的临床教师群体。
1.2 研究方法
1.2.1 构建临床教学管理岗位胜任力框架
拟通过两轮NGT构建临床教学管理岗位胜任力框架。首轮NGT基于关键群体的观点获取胜任力要素，并进行重要性排序；第二轮NGT基于首轮NGT形成的要素，由教改实践与研究人员整合并形成胜任力框架。
(1) NGT简介
NGT于1971年由Andre L.Delbecq和Andrew H.Van de Ven提出，是一种通过涵盖主观观点从而形成共识的结构化、多步骤的小组会议技术[7]。20世纪60年代起，NGT开始用于指南的制订。该方法在决策过程中对群体成员的讨论和人际沟通加以限制，群体成员可独立思考。与传统会议的不同点在于虽然所有人均出席会议，但群体成员会首先进行个体决策，每名成员可平等参与。其优势在于能够使参与者充分表达个人观点，且由群体讨论确定优先级，适用于复杂的决策环境，多用于一线管理人员基于任务的决策过程。
NGT结合了小组讨论过程中产生的定量、客观且体现优先级的数据，将产生观点和解决问题结合在一个结构化的小组讨论过程中，有助于提升参与质量，获得更加充分的数据[8-9]。
(2) 第一轮NGT
将临床教学秘书、教学行政管理人员、临床教学对象纳入关键相关群体，围绕“临床教学管理岗位胜任力涉及哪些要素？”这一议题展开讨论。按照NGT的研究要求，每个小组为6~8人。主要步骤: ①围绕议题依次表达观点，由随机指定的第一位成员开始，提出临床教学管理岗位胜任力要素；②参与者进行轮次发言，鼓励充分表达；③小组成员共同整合要素，凝练条目；④对条目的重要性按照“最不重要”→“最重要”进行排序，例如，若为6个维度，从“最不重要”至“最重要”的重要性赋值为1~6分。每组讨论开始前，NGT组织者向参与者进行详细的NGT小组讨论说明，并设有观察员，严格依照NGT讨论流程进行，组织者和观察员不参与讨论，仅负责保证流程的客观性与规范性。
(3) 第二轮NGT
教改实践与研究人员基于首轮NGT提出的全部要素条目，整合重复内容，凝练相近维度内涵，并标注要素来源及纳入方式。
1.2.2 临床教学管理岗位胜任力框架的初步应用
基于形成的临床教学管理岗位胜任力框架编制自评问卷，通过问卷调查方式，对临床教学秘书开展自评。每个胜任力维度自评打分采用李克特5级评分法，最高为5分，最低为1分。
1.3 统计学处理
采用Excel软件录入数据，并进行描述性统计分析。符合正态分布的计量资料采用均数±标准差表示，符合偏态分布的计量资料采用中位数(四分位数)表示；计数资料采用频数或百分数表示。
2. 结果
2.1 临床教学管理岗位胜任力框架构建结果
2.1.1 NGT小组成员构成
(1) 临床教学秘书：共计6人，包括外科、儿科、眼科、急诊科、超声医学科、检验科医师各1人；(2)临床教学对象：共计7人，包括八年制本科医学生2人、研究生2人、基地住院医师1人、临床博士后2人；(3)教学行政管理人员：共计6人，全部为教育处管理人员。(4)教改实践与研究人员：共计6人，包括内科、外科、妇产科医师各1人，教学管理者2人，教学研究者1人。
2.1.2 首轮NGT形成的临床教学管理岗位胜任力要素及内涵
临床教学秘书组、临床教学对象组和教学行政管理组通过首轮NGT分别形成了临床教学管理岗位胜任力要素，各组在个人素养、组织协调、教学能力、创新能力等要素方面可基本形成共识，但内涵存在一定差异(图 1)。
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图 1 首轮NGT形成的临床教学管理岗位胜任力要素及内涵描述NGT(nominal group technique): 名义群体法Figure 1. Description of the competency elements and connotations of clinical teaching management positions formed in the first round of NGT随后，3个NGT小组分别对各自提出的临床教学管理岗位胜任力要素重要性进行了打分，见表 1。
表 1 临床教学管理岗位胜任力要素重要性评分Table 1. Importance score of competency elements for clinical teaching management positions临床教学秘书组 教学行政管理组 临床教学对象组 维度 总分 维度 总分 维度 总分 组织协调 31 个人素养 31 以学生为中心 23 个人素养 25 教学能力 25 教学设计 23 教学管理 22 医学知识和技能 21 教学质控 23 沟通能力 24 行政管理 21 组织协调 20 改进与创新 14 基于体系的改进 14 教学改进 16 教学能力 10 自我提升 14 2.1.3 临床教学管理岗位胜任力框架
教改实践与研究人员保留首轮NGT小组提出的全部要素并整合重复内容，凝练相近要素内涵，最终形成了涵盖7个维度的临床教学管理岗位胜任力框架，并标识各维度来源及纳入方式，见表 2。
表 2 临床教学管理岗位胜任力框架及各维度匹配标识表Table 2. Competency framework for clinical teaching management positions and matching identification table for each dimension胜任力维度 临床教学秘书组 教学行政管理组 临床教学对象组 职业素养与榜样△ √ √ 沟通与合作# √ 医学知识与技能* √ 以学习者为中心* √ 反思与提升△# √ √ √ 教学协调与管理# √ √ √ 教学理论与方法△# √ √ √ *内涵完全一致；#内涵被涵盖；△内涵被调整；√代表胜任力维度来源 2.2 基于临床教学管理岗位胜任力框架的自评结果
向曾任和现任临床教学秘书共发放问卷40份，回收有效问卷34份，有效回收率为85.0%。结果表明，被调查者对于自身教学胜任力评分，职业素养与榜样评分最高(4.41±0.66)，其次为沟通与合作(4.26±0.71)，最低为教学理论与方法(3.50±0.71)，见表 3。
表 3 临床教学管理岗位胜任力维度自评结果(x±s)Table 3. Self evaluation results of competency dimensions for clinical teaching management positions(x±s)胜任力维度 得分 职业素养与榜样 4.41±0.66 沟通与合作 4.26±0.71 医学知识与技能 4.26±0.62 以学习者为中心 4.15±0.78 反思与提升 4.00±0.65 教学协调与管理 3.88±0.64 教学理论与方法 3.50±0.71 3. 讨论
既往关于胜任力的研究多将医生、医学生作为研究主体，涉及教学行政管理、临床教学管理岗位的研究相对不足[10]。然而，临床教学管理岗位不仅可深入结合科室特点形成专科个性化教学管理模式，亦有助于开展教学改革实践与教学研究，为教学改革创新奠定基础[11]。此外，临床教学管理岗位对于高质量医教协同亦具有重要意义，其工作范畴包括教学活动组织信息的传达，课程与教学活动设计、考核、研究、质量评价与反馈、成果凝练以及师资培训与考核等，同时可利用个人教学能力和教学理念对科室教学工作产生重要影响[5-6]，因此，重视临床教学管理岗位人员的能力建设具有重要意义。
本研究以临床教学秘书、教学行政管理人员、临床教学对象、教改实践与研究人员等多个关键群体作为研究对象，通过2轮NGT法形成了涵盖7个维度(医学知识与技能、以学习者为中心、沟通与合作、职业素养与榜样、反思与提升、教学理论与方法、教学协调与管理)的临床教学管理岗位胜任力框架，为既往研究提供重要补充。
胜任力框架形成过程中发现，在“组织协调”“个人素养”“教学能力与改进”等方面不同群体可基本达成共识，对于“以学习者为中心”“知识与技能”及“沟通能力”等方面，因在教学过程中的角色与关注视角不同，对其内涵的理解存在一定差异。差异性的观点对于全面了解不同相关人群对于临床教学管理岗位胜任力的期待具有重要参考价值。胜任力维度内涵重要性方面，临床教学秘书更侧重“组织协调能力”(31分)以及“个人素养”(25分)，而对“教学能力”的重要性赋值较低(10分)。在后期胜任力框架自评应用中，临床教学秘书对由“教学能力”调整而成的“教学理论与方法”维度的自评得分也相对较低，提示临床教学秘书群体认为其角色的“教学能力”并非该岗位重要性较高的能力维度，此外，也提示该维度及其内涵仍需进一步研究和完善。
该胜任力框架可作为科室教学管理人才培养的引导工具，助力科室进行教学管理岗位人才储备[12]。此外，该胜任力框架有助于担任临床教学秘书岗位的医师了解其胜任力要求，自主提升任职能力，充分发挥职能，从而提升岗位人员的获得感。作为评估工具，胜任力框架有助于教学管理部门优化临床教学管理质量。既往研究发现，临床科室教学任务较重、阶段性教学活动密集，存在因岗前培训不足，职责交接不充分而导致临床教学管理水平与教学质量不稳定的问题[13]。可依托该胜任力框架开展过程评价，观测教学管理胜任力的变化，并针对评价中呈现出的弱项进行补充与完善。例如，本研究中，临床教学秘书对“教学协调与管理”维度的自评得分相对较低，然而在框架形成过程中，临床教学秘书、教学行政管理、临床教学对象均认为此维度是临床教学管理岗位非常重要的胜任力维度(表 1，2)，提示临床教学管理队伍中的重要群体在此项能力方面存在提升空间，建议教学管理部门可基于需求提供具备实操性的培训，切实提高临床教学管理人员的协调与管理能力。借鉴住院医师核心胜任力框架[14]，基于胜任力为导向的终身学习理念，重视“以学习者为中心”的落实，以结果为导向，密切结合实践需求[15]，本研究形成的临床教学管理岗位胜任力框架有望应用于临床教学的评估、反馈与改进中，对医院的师资队伍建设和教学管理起到支撑作用。
本研究仍存在一定局限性：NGT小组仅涉及关键人群，且胜任力自评样本较小；便利抽样法可以提供初步的洞察和见解，但由于样本选择存在偏倚，无法代表整个目标群体。未来拟扩大样本量，通过对不同阶段担任教学管理岗位的师资胜任力进行追踪，同时开展对不同医院的临床教学管理岗位胜任力认同度调查，以进一步验证临床教学管理岗位胜任力的普适性，为医院高质量教学管理人才队伍建设提供参考。
综上，本研究初步形成了临床教学管理岗位胜任力框架并探索了其应用效果，未来仍需在临床教学管理实践中进一步验证和优化该框架内涵，为后续开展基于胜任力的临床教学管理岗位胜任力培养及评价提供依据。
作者贡献：屈静晗负责研究实施、数据分析、论文撰写；田欣、安鹏姣负责证据提取；许婷婷负责数据核对；刘鑫协助研究实施、论文修改；张波负责研究设计、终审定稿。利益冲突：所有作者均声明不存在利益冲突 -
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图 1 核心准则权重分布(标准化前)
Figure 1. Core criterion weight distribution (before standardization)
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图 2 核心准则权重分布(标准化后)
Figure 2. Core criterion weight distribution (after standardization)
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图 3 诺西那生在核心准则模型中的评价结果
Figure 3. Scoring results of nusinersen in the core criteria model
表 1 核心准则模型定义、描述及评分
Table 1 Definition, description, and scores of the core criteria model
一级准则 二级准则 描述 评分 药物干预的必要性 疾病严重程度 疾病对于生存期的影响；疾病的致死率、致残率；疾病对于患者生活质量的影响；疾病对于照护者生活质量的影响；疾病病程 0~5分，0分为不严重，5分为非常严重 患病人群 患病率、发病率 5分: ≥500/10 000
4分: ＜500/10 000
3分: ＜100/10 000
2分: ＜10/10 000
1分: ＜5/10 000(罕见病)
0分: ＜2 / 100 000 (超罕见病)未满足的需求 有效性、安全性、患者报告结局、患者方面未满足的需求 0~5分，0分为目前已有的治疗方案已满足需求，5分为存在严重未满足的需求 药物干预结果 药物有效性 健康获益大小；实现预期健康获益的目标人群的比例；健康获益的起始时间和持续时间；特定治疗领域有效性评价的其他标准 -5~5分，-5分为显著劣于对照组，0分为无差别，5分为显著优于对照组 药物安全性 安全性，包括短期和长期安全性；不良反应，包括严重不良反应、耐受性 同上 患者报告结局 健康相关生活质量的改善；对自主活动能力的影响；对个人尊严的影响；给药的便利性 同上 药物干预获益 药物所带来的预防获益 从公共卫生角度：根除、预防、减少疾病传播、减少危险因素的流行 0~5分，0分为不能降低疾病发生风险，5分为显著降低/消除疾病发生风险 药物所带来的治疗获益 缓解症状、延长生命、治愈 0~5分，0分为对现有疾病状况无改善，5分为治愈/延长生命 药物干预的经济学价值 药物治疗成本 药物净成本、采购成本、实施/维护成本 -5~5分，-5分为明显增加费用，0分为无差别，5分为明显节省费用 其他医疗成本 对初级保健支出、住院支出、长期保健支出的影响 同上 非医疗成本 对生产力的影响、对患者的经济影响、对照护者的经济影响、更广泛的社会成本 同上 预算影响分析/医保基金的可负担性 结合该药物进入医保目录后，对医保费用的影响 同上 药物使用相关证据 证据质量 证据的效度(研究设计、研究间的一致性)；证据与决策主体的相关性(人群、疾病分期、结局)；报告的完整性(包括不确定性分析，研究结果间的异质性、研究数量的限制等)；证据类型 0~5分，0分为低，5分为高 专家共识/临床指南 当前最新版本 0~5分，0分为无推荐意见/不推荐，5分为一线药物/强推荐 其他 药物创新性 药物从源头研发的创新性 0~5分，0分无创新性，5分为创新性强 
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表 2 情境化准则模型定义、描述及评分
Table 2 Definition, description, and scores of the contextualized criterion model
一级准则 二级准则 描述 评分 规范化准则 符合医疗卫生系统的使命与目标 与医疗计划/医疗系统目标一致 -1分表示低估，0分表示无影响，1分表示高估 优先重点人群和可及性 医疗系统的优先重点人群 同上 共同目标和特定利益 来自利益相关者的压力、阻碍和利益冲突 同上 环境影响 药品生产和使用等对环境的影响 同上 可行性准则 医疗卫生系统的能力和药物的合理应用 卫生保健系统实施干预措施并确保其恰当使用的能力取决于其基础设施、组织机构、临床技能、法律法规、监管和不合理用药的风险 同上 政治、历史和文化背景 政治优先政策、是否符合历史和未来的决策、文化可接受程度等 同上
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表 3 不同利益相关者对于核心准则的权重赋值比较
Table 3 Comparison of weight assignments of core criteria by different stakeholders
利益相关者 权重占比排序居前四位的评价准则 政策专家 疾病严重程度、预防获益、药物有效性、证据质量 临床医生 治疗获益、药物有效性、药物治疗成本、疾病严重程度 药学专家 证据质量、药物有效性、药物安全性、治疗获益 方法学专家 药物有效性、治疗获益、药物治疗成本、疾病严重程度 患者/家属 疾病严重程度、药物安全性、治疗获益、证据质量
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表 4 诺西那生在情境化准则模型中的评价结果
Table 4 Scoring resultst of nusinersen in the contextualized criterion model
情境化准则条目 评价结果[n(%)] 低估 无影响 高估 政治、历史和文化背景 2(9) 13(57) 8(35) 医疗卫生系统的能力和药物的合理应用 2(9) 14(61) 7(30) 药品的生产和使用等对环境的影响 1(4) 19(83) 3(13) 共同目标和特定利益 3(13) 13(57) 7(30) 优先重点人群和可及性 1(4) 11(48) 11(48) 符合医疗卫生系统的使命与目标 0(0) 14(61) 9(39)
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