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Interpretation on Management Guideline for the Off-label Use of Drugs in China(2021 Edition)
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摘要: 超药品说明书用药在某些情况下是诊疗的合理需求，但其面临潜在的用药安全和法律风险。对于如何指导中国的超药品说明书用药管理，至今尚无相关指南，故北京协和医院牵头，与兰州大学循证医学中心共同组织临床、药学、循证医学、法律和医院管理等多学科领域专家，根据《中华人民共和国医师法》关于超药品说明书用药的规定以及《世界卫生组织指南制定手册》相关指南制订方法，制定了《中国超药品说明书用药管理指南(2021)》。这是我国第一部关于超药品说明书用药的管理指南，共确定9个问题，并形成了23条推荐意见。指南的英文版本Management guideline for the off-label use of medicine in China(2021) 已于2022年9月发表，本文对该指南要点进行全面解读，以期提高临床对该问题的认识，为建立标准化的超药品说明书用药管理程序提供参考和帮助。Abstract: Off-label drug use represents a reasonable need for diagnosis and treatment in some cases, but it faces potential risks with drug safety and legal challenges. However, there was no guideline on how to manage the off-label drug use in China. Therefore, Peking Union Medical College Hospital, in cooperation with Evidence-based Medicine Center of Lanzhou University, established a working group and an expert group consisting of multidisciplinary group of experts to develop the Management Guideline for the Off-label Use of Drugs in China (2021). The Guideline is guided by the Law on Doctors of the People's Republic of China and the World Health Organization Guideline Development Manual. This is the first management guideline on the off-label use of drugs, aiming to improve the stakeholders' understanding of this topic and establish a standardized management procedure in China. This guideline has determined nine questions and proposed a total of twenty-three recommendations. The English version of the guideline was published in September 2022. This paper offers a detailed interpretation of the key points of the guidelines in order to provide suggestions and references for the management of off-label drug use.作者贡献：左玮负责论文初稿撰写；刘容吉、孙雅佳负责论文修订；张波、陈耀龙、张抒扬负责论文修订及终稿审核。利益冲突：所有作者均声明不存在利益冲突附录：《中国超药品说明书用药管理指南(2021)》指南制定工作组名单(按姓氏首字母排序)首席药学专家：张波(中国医学科学院北京协和医院药剂科)首席方法学专家：陈耀龙(中国医学科学院循证评价与指南研究创新单元兰州大学基础医学院，中华医学会杂志社指南与标准研究中心)指导委员会：杜斌(中国医学科学院北京协和医院内科ICU)，黄心宇(国家医疗保障局医药服务管理司)，李秋(重庆医科大学附属儿童医院)，刘晓清(中国医学科学院北京协和医院感染内科)，杨志敏(国家药品监督管理局药品审评中心)，张锋(国家卫生健康委员会药物政策与基本药物制度司)，张抒扬(中国医学科学院北京协和医院心内科)，张文宝(国家卫生健康委员会医政司医疗管理处)，赵岩(中国医学科学院北京协和医院风湿免疫科)秘书组：孙雅佳(兰州大学公共卫生学院)，左玮(中国医学科学院北京协和医院药剂科)证据组：都丽萍，高一强，接恒博，李若涵，李杏翠，刘芳，刘容吉，马元元，牛子冉，屈静涵，尚俊美，孙雯娟，唐筱婉，许婷婷，许秀丽，闫雪莲，张凡，赵蕾蕾，赵琳婧，赵喆，周雨佳，邹羽真，左玮(中国医学科学院北京协和医院药剂科)；王平，杨楠(兰州大学基础医学院)；刘云兰，孙雅佳(兰州大学公共卫生学院)；雷若冰，孟敏(重庆医科大学)指南组：常青(中国医学科学院北京协和医院医务处)，陈丽萌(中国医学科学院北京协和医院肾内科)，邓利强(中国卫生法学会，北京市华卫律师事务所)，李大魁(中国医学科学院北京协和医院药剂科)，李国辉(中国医学科学院肿瘤医院药剂科)，刘东(华中科技大学同济医学院附属同济医院药学部)，吕迁洲(复旦大学附属中山医院药剂科)，姜玲(中国科学技术大学附属第一医院(安徽省立医院)药剂科)，梅丹(中国医学科学院北京协和医院药剂科)，孟文勃(兰州大学第一医院普通外科)，潘慧(中国医学科学院北京协和医院医务处)，彭华(中国医学科学院北京协和医院医务处)，史琛(华中科技大学同济医学院附属协和医院药剂科)，童荣生(四川省医学科学院·四川省人民医院药学部)，王芳(兰州大学第二医院生殖医学科)，王晓玲(首都医科大学附属北京儿童医院药学部)，王岳(北京大学医学部)，吴晶(天津大学药物科学与技术学院)，伍俊妍(中山大学孙逸仙纪念医院药学部)，武新安(兰州大学第一医院药剂科)，肖娟(中国医学科学院北京协和医院儿科)，徐凯峰(中国医学科学院北京协和医院呼吸与危重症医学科)，颜青(国家卫生健康委员会医院管理研究所)，泽碧(西藏自治区人民医院药学部)，曾学军(中国医学科学院北京协和医院全科医学科)，张晓坚(郑州大学附属第一医院药学部)，赵林(中国医学科学院北京协和医院肿瘤内科)，郑志华(广东省药学会)，周颖玉(中国药学会科技开发中心)外审组：崔丽英(中国医学科学院北京协和医院神经科)，李大川(国家卫生健康委员会医政司)，马彬(兰州大学基础医学院)，翟所迪(北京大学第三医院药剂科)，郑雪倩(中国卫生法学会，北京市华卫律师事务所)
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表 1 证据质量分级
推荐强度 证据质量分级 具体描述 A 1 随机对照试验或荟萃分析 B 2 高质量的可重复且全面的文献综述，同时提供证据综合以及可操作性的建议，或系统综述 3 多中心的数据比较研究、多中心案例研究或大样本定量研究 C 4 小样本、单中心定性或定量研究 5 描述性研究和/或个案报告，通常包括观察、告诫和对管理者重要的建议 D 6 权威专家或专家委员会的意见，一般基于专家经验 
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[1] 中华医学会儿科学分会临床药理学组, 《中华儿科杂志》编辑委员会. 中国儿科超说明书用药专家共识[J]. 中华儿科杂志, 2016, 54: 101-103. doi: 10.3760/cma.j.issn.0578-1310.2016.02.007 [2] 中华人民共和国中央人民政府. 中华人民共和国医师法[EB/OL]. (2021-08-20)[2022-09-13]. http://www.npc.gov.cn/npc/c30834/202108/d954d9fa0af7458aa862182dc50a0d63.shtml. [3] Zuo W, Sun Y, Liu R, et al. Management guideline for the off-label use of medicine in China (2021)[J]. Expert Rev Clin Pharmacol, 2022, 11: 1-16. [4] Reay T, Berta WB, Kohn MK. What's the evidence on evidencebased management?[J]. Acad Manag Perspect, 2009, 23: 5-18. doi: 10.5465/AMP.2009.45590137 [5] Oxford Centre for Evidence-based Medicine. Oxford centre for evidence-based medicine: levels of evidence[EB/OL]. (2009-03)[2022-09-13]. https://www.cebm.ox.ac.uk/resources/levels-of-evidence/oxford-centre-for-evidence-based-medicine-levels-ofevidence-march-2009. [6] 广东省药学会. 超药品说明书用药药物经济学评价专家共识[J]. 今日药学, 2016, 26: 681-683. https://www.cnki.com.cn/Article/CJFDTOTAL-YAXU201610001.htm [7] Gazarian M, Kelly M, McPhee JR, et al. Off-label use of medicines: consensus recommendations for evaluating appropriateness[J]. Med J Aust, 2006, 185: 544-548. doi: 10.5694/j.1326-5377.2006.tb00689.x [8] Gazarian M, Kelly M, McPhee JR, et al. Off-label use of medicines: consensus recommendations for evaluating appropriateness[J]. Med J Aust, 2006, 185: 544-548. doi: 10.5694/j.1326-5377.2006.tb00689.x [9] National Institute for Health and Care Excellence. Evidence Summaries: Unlicensed and Off-Label Medicines-Integrated Process Statement[Internet][R]. London: National Institute for Health and Care Excellence (NICE), 2013: Process and Methods Guides No. 14. [10] European Commission Enterprise And Industry Directorate-General. A guideline on summary of product characteristics (SmPC)[EB/OL]. (2013-01-21)[2022-09-13]. https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory/marketing-authorisation/product-information/how-prepare-review-summary-product-characteristics. [11] Dooms M, Killick J. Off-label use of medicines: The need for good practice guidelines[J]. Int J Risk Saf Med, 2017, 29: 17-23. doi: 10.3233/JRS-170737 [12] 中华人民共和国中央人民政府. 中华人民共和国民法典[EB/OL]. (2020-06-02)[2022-09-13]. https://epaper.gmw.cn/gmrb/html/2020-06/02/nw.D110000gmrb_20200602_7-01.htm. [13] Atkins D, Best D, Briss PA, et al. Grading quality of evidence and strength of recommendations[J]. BMJ, 2004, 328: 1490. doi: 10.1136/bmj.328.7454.1490 [14] Oxford Centre for Evidence-Based Medicine. Explanation of the 2011 OCEBM levels of evidence[EB/OL]. (2021-12-23)[2022-09-13]. https://www.cebm.ox.ac.uk/resour-ces/levels-of-evidence/explanation-of-the-2011-ocebm-levels-of-evidence. [15] Herrero Fernandez M, Molina Villaverde R, Arroyo Yustos M, et al. The Off-Label Use of Antineoplastics in Oncology Is Limited But Has Notable Scientific Support in a University Hospital Setting[J]. Front Pharmacol, 2019, 10: 1210. doi: 10.3389/fphar.2019.01210 [16] Yang J, Lin W, Chen Y. Off-label use of tamoxifen in a Chinese tertiary care hospital[J]. Int J Clin Pharm, 2019, 41: 555-562. doi: 10.1007/s11096-019-00788-5 [17] 中华人民共和国卫生部. 药品不良反应报告和监测管理办法[EB/OL]. (2011-05-24)[2022-09-13]. http://www.gov.cn/flfg/2011-05/24/content_1870110.htm. [18] Cook RJ. Off-label drug use as a consent and health regulation issue in New Zealand[J]. J Bioeth Inq, 2015, 12: 251-258. doi: 10.1007/s11673-014-9568-6 [19] Lenk C, Duttge G. Ethical and legal framework and regulation for off-label use: European perspective[J]. Ther Clin Risk Manag, 2014, 10: 537-546. [20] Czaja AS, Ross ME, Liu W, et al. Electronic health record (EHR) based postmarketing surveillance of adverse events associated with pediatric off-label medication use: A case study of short-acting beta-2 agonists and arrhythmias[J]. Pharmacoepidemiol Drug Saf, 2018, 27: 815-822. doi: 10.1002/pds.4562 [21] 王丹. 药品不良反应主动监测及其发展趋势[J]. 中国药物警戒, 2015, 12: 600-602, 610. doi: 10.19803/j.1672-8629.2015.10.007 [22] Coughlin M, Goldie CL, Tregunno D, et al. Enhancing metabolic monitoring for children and adolescents using second-generation antipsychotics[J]. Int J Ment Health Nurs, 2018, 27: 1188-1198. doi: 10.1111/inm.12417 [23] Emmerich J, Dumarcet N, Lorence A. France's new framework for regulating off-label drug use[J]. N Engl J Med, 2012, 367: 1279-1281. doi: 10.1056/NEJMp1208347 [24] 医疗机构药事管理规定. 中华人民共和国中央人民政府[EB/OL]. (2011-03-30)[2022-09-13]. http://www.gov.cn/zwgk/2011-03/30/content_1834424.htm. [25] Vargas-Rivas JE, Sabater-Hernández D, Calleja-Hernández MA, et al. Role of the hospital pharmacy and therapeutics committee in detecting and regulating off-label drug use[J]. Int J Clin Pharm, 2011, 33: 719-721; author reply 722-723. doi: 10.1007/s11096-011-9532-z [26] Zheng Z, Zeng Y, Huang H. Pharmacists' role in off-label drug use in China[J]. Eur J Hosp Pharm, 2018, 25: 116. [27] Skledar SJ, Corman SL, Smitherman T. Addressing innova-tive off-label medication use at an academic medical center[J]. Am J Health Syst Pharm, 2015, 72: 469-477. [28] Loblova O, Csanadi M, Ozieranski P, et al. Patterns of alternative access: Unpacking the Slovak extraordinary drug reimbursement regime 2012-2016[J]. Health Policy, 2019, 123: 713-720. doi: 10.1016/j.healthpol.2019.05.021 [29] Teagarden JR, Dreitlein WB, Kourlas H, et al. Influence of pharmacy benefit practices on off-label dispensing of drugs in the United States[J]. Clin Pharmacol Ther, 2012, 91: 943-945. doi: 10.1038/clpt.2011.367 [30] Todd AE. No need for more regulation payors and their role in balancing the cost and safety considerations of off-label prescriptions[J]. Am J Law Med, 2011, 37: 422-443. doi: 10.1177/009885881103700209 [31] American Society of Clinical Oncology. Reimbursement for cancer treatment: coverage of off-label drug indications[J]. J Clin Oncol, 2006, 24: 3206-3208. doi: 10.1200/JCO.2006.06.8940 [32] 国家市场监督管理总局. 药品注册管理办法[EB/OL]. (2020-07-01)[2022-09-22]. https://baike.baidu.com/item/%E8%8D%AF%E5%93%81%E6%B3%A8%E5%86%8C%E7%AE%A1%E7%90%86%E5%8A%9E%E6%B3%95/2566520?fr=aladdin. -
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