中国罕见病领域新进展(2020—2021)

何山, 高仕奇, 何欣悦, 刘鹏, 金晔, 李相言, 朱以诚, 陈丽萌, 朱卫国, 张抒扬

何山, 高仕奇, 何欣悦, 刘鹏, 金晔, 李相言, 朱以诚, 陈丽萌, 朱卫国, 张抒扬. 中国罕见病领域新进展(2020—2021)[J]. 协和医学杂志, 2022, 13(1): 39-45. DOI: 10.12290/xhyxzz.2021-0248
引用本文: 何山, 高仕奇, 何欣悦, 刘鹏, 金晔, 李相言, 朱以诚, 陈丽萌, 朱卫国, 张抒扬. 中国罕见病领域新进展(2020—2021)[J]. 协和医学杂志, 2022, 13(1): 39-45. DOI: 10.12290/xhyxzz.2021-0248
HE Shan, GAO Shiqi, HE Xinyue, LIU Peng, JIN Ye, LI Xiangyan, ZHU Yicheng, CHEN Limeng, ZHU Weiguo, ZHANG Shuyang. Advances in Rare Diseases in China (2020—2021)[J]. Medical Journal of Peking Union Medical College Hospital, 2022, 13(1): 39-45. DOI: 10.12290/xhyxzz.2021-0248
Citation: HE Shan, GAO Shiqi, HE Xinyue, LIU Peng, JIN Ye, LI Xiangyan, ZHU Yicheng, CHEN Limeng, ZHU Weiguo, ZHANG Shuyang. Advances in Rare Diseases in China (2020—2021)[J]. Medical Journal of Peking Union Medical College Hospital, 2022, 13(1): 39-45. DOI: 10.12290/xhyxzz.2021-0248

中国罕见病领域新进展(2020—2021)

基金项目: 

国家重点研发计划 2016Yfc0901501

国家重点研发计划 2016Yfc0905102

详细信息
    通讯作者:

    张抒扬,E-mail:shuyangzhang103@163.com

  • 中图分类号: R-1

Advances in Rare Diseases in China (2020—2021)

Funds: 

National Key R&D Program of China 2016Yfc0901501

National Key R&D Program of China 2016Yfc0905102

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  • 摘要: 2020—2021年, 我国罕见病领域取得突出进展。罕见病相关政策方面, 国家层面已建立罕见病国家重点实验室, 并筹建国家罕见病质控中心, 对罕见病药物实行零关税; 地方层面不断扩大纳入医保的罕见病范围。罕见病用药方面, 共14种罕见病药物被纳入医保, 13种罕见病药物在国内获批上市, 并有多种罕见病用药被纳入优先审评或临床试验默示许可。罕见病患者登记与流行病学研究方面, 我国已启用国家罕见病注册系统, 并建立罕见病患者登记制度; 首个重症肌无力流行病学调查结果公布, 溶酶体贮积症筛查项目启动, 首个软骨发育不全队列研究正式启动。在官方政策和渠道之外, 罕见病患者组织和信息平台均发挥重要补充作用。
    Abstract: In 2020 and 2021, great progress was made in the field of rare diseases in China. In the aspect of rare disease related policies, China built the National Key Laboratory of Rare Diseases and prepared for the National Quality Control Center of Rare Diseases. China has granted zero tariffs on raw materials and drugs for rare diseases since 2021, and the number of rare diseases included in health insurance in local areas has increased. In the aspect of drugs for rare disease, during the past two years, 14 drugs for rare diseases were included in the system of national health insurance; 13 were approved by China National Medical Products Administration; and more gained the qualification for prior review. In the aspect of patient registration and epidemiological study of rare diseases, China enabled the National Rare Diseases Registry System and set up the registry regime. The first epidemiological study of myasthenia gravis in China was published. The screening programof lysosomal storage syndrome and the first cohort study on achondroplasia in China were started. Besides the official policies and channels, organizations and informational platforms for patients also played an important role in the field of rare diseases.
  • 21世纪之初,为加快培养医学拔尖创新人才,我国借鉴发达国家先进经验,从国情出发,在部分高校试点创办了八年制医学教育。20年来,八年制医学教育在实践探索中不断前行。当前,我国已进入新发展阶段,面对健康中国建设新目标、人民生命健康新需求、科技发展新趋势和国际人才竞争新挑战,如何在总结办学实践的基础上以更大力度改革创新,推动我国八年制医学教育加快发展,成为当前和今后一个时期我国医学教育改革一项十分紧迫的任务。

    2001年以来,教育部在北京协和医学院举办八年制医学教育的基础上,先后批准了北京大学、清华大学、复旦大学、四川大学等13所高水平医学院校设置八年制临床医学专业。之后,又陆续有若干高校加入八年制医学教育行列。最近,全国医学教育发展中心对八年制举办校进行的系统调研显示,截至目前,八年制医学教育已培养近万名毕业生,现每年招生人数近1500人,已成为我国高层次拔尖创新医学人才培养的三大主渠道之一。总体看,作为医学教育改革创新的试验田,以“少而精、高水平、国际化”为突出特征的八年制医学教育,经多年探索实践已取得明显成效,为我国培养更多宽口径、厚基础、高素质、能力强的优秀医学人才作出了重要贡献。

    尽管举办八年制的各高校在卓越医师和医学科学家两种不同的培养定位间各有侧重,并相应制定了各自的培养目标,但作为一种新的高层次拔尖创新人才培养类型,各高校在对学生基本素养及能力培养重点的把握上形成了越来越多的共识,包括:强调人文和自然科学素养、科研素养、临床医学实践能力、自我发展能力和发展潜力以及正确的职业价值观等。“创新”“高素质”“竞争力”等词汇均高频次出现于各高校的培养目标中。

    八年制成为吸收最优秀生源学习医学的重要途径,这一优势非常显著。除个别学校采用校内外选拔方式招收大学非医专业学生进入八年制外,高考统招仍是招收临床医学八年制学生的主要方式。在各举办校中,八年制的生源与本校其他学制的临床医学专业相比具有明显优势,并且录取分数位居各专业录取分数前列,其中多数学校位居第一。一大批优秀的高中毕业生选择八年制医学教育,为医学拔尖创新人才培养奠定了基础。

    举办校按照“八年一贯、整体优化”的原则,在医预、基础、临床和科研等方面努力探索人才培养最优知识能力结构,初步形成了“2+4+2”“4+4”等多种类型的人才培养模式,分别侧重厚基础、强临床、重科研等不同方面办出特色,为形成具有中国特色的八年制人才培养模式积累了宝贵经验。同时,部分高校将八年制作为医学教育改革的“突破口”,尝试大力度的整合式教学和教学方式方法的改革,取得了显著进展。

    总体看,八年制医学生学习成绩优异。据统计,其执业医师资格考试通过率长期保持在高水平,近5年平均通过率超过93%。此外,八年制医学毕业生普遍表现出较高的科研和临床潜能,一些八年制学生取得了较高水平的科研成果,一批八年制毕业生已成为临床学科骨干,他们中一批有潜质的优秀医学拔尖创新人才正在脱颖而出。

    调查显示,八年制医学教育在发展中也显现出一些突出的问题:(1)缺乏相对明确一致的培养标准。不同学校对八年制医学教育这一特殊人才培养类型的理解把握存在较大不同,因而一些学校的人才培养标准和培养方案存在较大差异。(2)人才培养模式改革创新不足。多数学校基本沿用传统医学教育模式,人才培养理念创新、课程优化整合、教学方法改革方面步伐不大,预科教育、临床能力培养和科研训练“拼盘式”教学,“知识灌输式”“死记硬背式”教学仍处于主导地位。(3)毕业后教育体系不完整。八年制医学教育与毕业后教育衔接不畅,标准不一,培养不规范,政策不衔接。(4)有的高校对八年制医学教育经费管理投入不足。争办八年制医学教育积极性高,具体办学放任自流。

    在新的时代背景下,八年制医学教育承担着为国家加快培养拔尖创新人才的重要使命,承担着为国家加快医学教育改革发挥引领、示范作用的重要任务。我们要认真研究、借鉴医学教育先进国家的改革发展新趋势、新做法,从国情出发,对八年制医学教育发展再审视、再推进,通过改革创新,在八年制医学教育培养定位的准确性、培养模式的先进性以及培养体系的完整性等重要方面实现新突破,取得新进展。

    八年制医学教育制度设计的初衷就是填补我国医学人才培养类型的短板,加快培养一批科学/人文底蕴深、创新潜质高、实践能力强的“未来卓越的医学家”。要实现这一目标,需要有更加清晰的实践标准和路径。

    为此,一方面,需在国家层面进一步明确标准。近一个时期,教育部组织专家在总结实践的基础上提出了八年制临床医学教育的标准,强调要培养具有宽厚的自然科学、人文社会科学和医学相关学科知识基础,具有扎实的临床技能和优秀的职业素养,富有创新精神和国际视野,具备多种发展潜能,追求卓越、引领未来的高层次医学拔尖创新人才。另一方面,各高校应依据国家标准,按照“标准一致、各具特色”的原则,重新审视、设计符合本校实际的培养方案,更加充分体现八年制医学人才培养类型的独特优势。

    要围绕培养目标,着力加强学生发展后劲的培养。要注重培养学生自然科学和人文科学的厚度,注重培养学生独立获取知识的能力和发现、解决复杂医学问题的能力,注重培养学生的创新潜质,注重培养学生参与国际合作和竞争的能力。

    因此,深化人才培养体系、模式改革创新势在必行。发达国家医学教育改革实践证明,“基于器官系统的基础与临床整合式”教学模式和“基于案例和问题导向的讨论式”学习方式,对于解决我国传统的教学模式、教学方式中存在的突出问题,例如在解决基础与临床脱节问题,增强医学教育整体性、系统性、生动性方面;在培养学生职业素养、培养学生临床思维和解决问题的能力方面;在提高学生学习兴趣和效率、培养学生自学能力等方面,都具有积极的学习借鉴意义。国务院、教育部和卫生健康委对相应的改革都提出了明确的要求。2012年,两部委发布《关于实施临床医学教育综合改革的若干意见》,对医学教育教学改革进行系统部署,提出“积极推进基础医学与临床课程整合,优化课程体系,积极推进以问题为导向的启发式、研讨式教学方法改革,积极推进以能力为导向的学生评价方式改革”[1]。2017年,国务院办公厅下发了《关于深化医教协同进一步推进医学教育改革与发展的意见》,对改革提出了进一步的要求,鲜明地提出“推动基础与临床的融合”[2]。2020年,国务院办公厅发布《关于加快医学教育创新发展的指导意见》,更是明确提出“推进基础与临床融通的整合式八年制临床医学教育改革”[3]。国家对八年制医学教育改革寄予厚望,提出了更高的标准和要求。医学教育课程体系、培养模式的改革是系统性、综合性极高、难度极大的改革,需要教育理念、学科课程结构、教学组织、教师教材及办学体制/机制等全方位的改革创新。八年制医学教育作为国家医学教育改革的重要载体,理应成为改革的先行者、开拓者,率先突破,引领我国医学教育人才培养模式的改革迈出新的重大步伐。

    八年制医学教育不能成为“半截子”工程,要在毕业后教育的系统性、规范化建设上取得更大进展。一方面,培养未来卓越的临床医师,要在人才培养上加强与住院医师规范化培训制度的有机衔接,加强与专业学位制度的有机衔接。另一方面,培养未来卓越的医学科学家,要在人才培养上加强与学术学位制度的有机衔接。系统性建设既需要国家层面的努力,做好培养标准和学位政策上的衔接;也需要各个学校的努力,瞄准定位,汇集优质临床、科研资源,完成毕业后阶段的高质量培养培训,形成完整的精英教育体系。

    举办高校要把八年制医学教育当作学校“双一流”建设人才培养工作的重点加强建设,不仅要实现一流的生源、一流的师资、一流的条件,还要有一流的管理,形成有利于一流人才培养成长的体制机制和文化氛围。

    北京协和医学院(下文简称“协和”)开创了我国八年制医学教育之先河。近些年,协和主动适应时代发展新变化、社会发展新需求和医学发展新特点、新规律,开启八年制医学教育改革新征程。

    针对大科学时代多学科交叉融合加速医学教育发展的新趋势,借鉴发达国家招收“接受过通识教育、对医学职业有成熟认知且个性心理特征适合学医者”学医的经验,协和开展了“4+4”医学教育探索,面向全球高水平大学招收知识储备、职业认知和个性心理特征适合学医的本科毕业生学习医学。项目开展以来,得到了国内“双一流”建设高校和国际排名前50的大学本科毕业生的积极响应。入学学生本科专业覆盖生命科学、化学、工程、数学、计算机、经济学等近20个专业。这些学生有着非医专业的完整学习经历和思维训练,为培养具有多学科背景的医学拔尖创新人才奠定了坚实基础。

    协和依据国际先进的教育理念和实践,结合自身办学实际开展了一系列独具特色的教学改革。其以培养学生的临床胜任力为目标,对全部医学课程进行了梳理和重构,采用基础和临床全方位整合的“器官-系统-功能”模块课程体系,同时保持并强化了医学职业素养培育、临床实践技能培训和以导师制为基础的科研训练。以解剖教学为例,相比于传统的以学习记忆正常人体结构为主的解剖课程,整合课程将人体每个器官系统的解剖结构、生理功能、病理变化、病理生理机制、药理与临床诊断学及职业素养培育紧密结合,基础和临床教师组成教学团队集体备课、共同授课,使得学生从入学第一天开始就融入临床,明确学习目标,在老师的引导下高效地理解和掌握基础知识,并逐步学会自主应用于解决临床问题。

    北京协和医院是我国最早设立住院医师培训制度的医院,近年来积极探索建立与八年制医学教育相衔接的毕业后教育体系。在全国率先实施了“临床医学博士后培养项目”,通过与八年制医学教育的紧密衔接,整合住院医师规范化培训,形成符合八年制临床医学专业培养目标的毕业后教育模式。与此同时,由北京协和医院牵头,联合北京大学第一医院、复旦大学附属中山医院、四川大学华西医院、浙江大学医学院附属第一医院、中南大学湘雅医院、中山大学附属第一医院共7家单位共同成立了“中国住院医师培训精英教学医院联盟”。截至2021年,香港大学李嘉诚医学院与北京大学第三医院相继加入联盟,联盟单位发展至9家。2018年,联盟发布了“住院医师核心胜任力框架”,明确了八年制临床医学专业毕业后教育的培养目标,在培训课程设计上,除临床训练外,还设置了临床科研训练模块和教学能力训练模块。截至2021年,北京协和医院共招收331名临床医学博士后,其中117名学员已完成学业,考核合格,顺利出站。项目学员中,2人获得“国家优秀住院医师”称号;在国内、国际核心期刊发表548篇专业学术文章;负责的54项研究项目得到各类基金支持,申请了39项专利并开始进行转化。出站学员的医、教、研综合素质获得了业界的高度评价。“临床医学博士后培养项目”经验已被多所学校学习借鉴。

    此外,协和积极探索“医学博士&理学博士”双博士培养项目。学生在八年制临床医学专业毕业后,通过3年的科学型博士研究生学习,培养医学科学家。近年来,协和与英国牛津大学开展合作,学生的科学型博士研究生学习阶段在牛津大学完成,进一步提高了双博士培养项目的科研训练质量和学生的国际视野。此举也探索了八年制临床医学专业毕业后教育的另一条有效途径。

    我国八年制医学教育改革已进入新的发展阶段,未来应进一步聚焦培养定位的准确性、培养模式的先进性和培养体系的完整性,以形成具有中国特色的高水平八年制医学教育制度,在医学拔尖创新人才培养方面发挥更大的作用。协和八年制医学教育改革与时代发展同频共振,成体系、有高度、有深度、有力度,在我国八年制医学教育新一轮改革创新发展中具有重要的启示、借鉴意义。

    作者贡献:何山负责撰写初稿、修订论文;高仕奇、何欣悦负责查阅文献、修订论文;刘鹏、金晔、李相言、朱以诚、陈丽萌、朱卫国提出修改意见;张抒扬提出选题思路、指导论文书写并终审校对。
    利益冲突:所有作者均声明不存在利益冲突
  • 表  1   2020—2021年中国国家医保药品目录中新增的罕见病用药[10-11]

    罕见病名称 罕见病目录序号 药品名称 调入方式 备注
    2020年
        特发性肺动脉高压 54 安立生坦片 直接调入 32 mg/片(分散片),限3~12岁特发性或先天性肺动脉高压患者
      多发性硬化症 76 西尼莫德片 谈判调入 限成人复发性多发性硬化症患者
       盐酸芬戈莫德胶囊 谈判调入 限10岁及以上复发型多发性硬化症患者
      特发性肺纤维化 55 乙磺酸尼达/尼布软胶囊 谈判调入 限特发性肺纤维化或系统性硬化症相关间质性肺疾病患者
      系统性硬化症 112 乙磺酸尼达/尼布软胶囊 谈判调入 限特发性肺纤维化或系统性硬化症相关间质性肺疾病患者
      亨廷顿舞蹈症 47 氘丁苯那嗪片 谈判调入 限与亨廷顿病有关的舞蹈症或成人迟发性运动障碍
      肌萎缩侧索硬化症 4 依达拉奉氯化钠注射液 谈判调入 限肌萎缩侧索硬化症患者
      肢端肥大症 - 醋酸兰瑞肽缓释注射液 谈判调入 限肢端肥大症患者,按说明书用药
    2021年
      血友病 36 人凝血因子X 谈判调入 用于B型血友病患者的出血治疗
      遗传性血管性水肿 38 醋酸艾替班特注射液 谈判调入 用于治疗成人、青少年和≥2岁儿童的遗传性血管性水肿急性发作
      脊髓性肌萎缩症 110 诺西那生钠注射液 谈判调入 用于治疗5q脊髓性肌萎缩症
      多发性硬化症 76 胺吡啶缓释片 谈判调入 用于改善多发性硬化症合并步行障碍(EDSS评分4~7分)的成年患者的步行能力
      法布雷病 27 阿加糖酶α注射用浓溶液 谈判调入 用于法布雷病患者的长期酶替代治疗
      纯合子家族性高胆固醇血症 46 依洛尤单抗注射液 谈判调入 用于成人或12岁以上青少年的纯合子型家族性高胆固醇血症
      特发性心肌病-转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病 52 氯苯唑酸软胶囊 谈判调入 用于治疗成人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病
    -:《第一批罕见病目录》无序号;EDSS: 扩展残疾状态量表
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    表  2   2020—2021年中国获批上市的罕见病用药

    罕见病名称 罕见病目录序号 药品名称 商品名 批准时间
    特发性心肌病-转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病 52 氯苯唑酸软胶囊 维万心 2020/2/6
    转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病 - 氯苯唑酸葡胺软胶囊 维达全 2020/9/30
    亨特综合征 - 艾度硫酸酯β注射液 海芮思 2020/9/2
    神经营养性角膜炎 - 塞耐吉明滴眼液 欧适维 2020/8/17
    Ⅰ型黏多糖病 73 注射用拉罗尼酶浓溶液 艾而赞 2020/6/2
    遗传性血管性水肿 38 拉那利尤单抗 达泽优 2020/12/2
    多发性硬化症 76 西尼莫德片 万立能 2020/5/7
    亨廷顿舞蹈症 47 氘丁苯那嗪片 2020/5/12
    法布雷病 27 阿加糖酶α注射用浓溶液 瑞普佳 2020/8/26
    弥漫性大B细胞淋巴瘤 - 利妥昔单抗注射液 达伯华 2020/10/9
    套细胞淋巴瘤/小淋巴细胞淋巴瘤 - 奥布替尼片 宜诺凯 2020/12/25
    肺动脉高压 54 枸橼酸西地那非片 瑞万托 2020/2/5
    系统性硬化症相关间质性肺病 112 乙磺酸尼达尼布软胶囊 维加特 2020/6/8
    -:《第一批罕见病目录》无序号
    下载: 导出CSV
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    [5] 中华人民共和国中央人民政府. 国务院关税税则委员会关于2021年关税调整方案的通知[EB/OL]. (2020-12-12). [2021-10-23]. http://www.gov.cn/zhengce/zhengceku/2020-12/23/content_5572511.htm.
    [6] 北京市医疗保障局. 关于将重性精神病门诊治疗等纳入本市基本医疗保险门诊特殊疾病范围的通知[EB/OL]. (2020-09-10)[2021-09-18]. http://ybj.beijing.gov.cn/zwgk/2020_zcwj/202009/t20200918_2065279.html.
    [7] 山东省医疗保障局. 关于进一步完善我省大病保险制度的通知[EB/OL]. (2020-11-27)[2021-12-14]. http://ybj.shandong.gov.cn/art/2020/12/14/art_113602_10138619.html.
    [8] 石家庄市医疗保障局. 关于将肺动脉高压纳入门诊特殊病管理的通知[EB/OL]. (2020-11-19)[2021-11-29]. http://ylbzj.sjz.gov.cn/col/1586833331858/2020/10/29/1603957202192.html.
    [9] 内蒙古自治区民政厅. 关于印发《2020年内蒙古自治区重特大疾病慈善医疗救助实施方案》的通知[EB/OL]. (2020-09-02)[2021-09-08]. http://www.nmg.gov.cn/zwgk/bmmsxxgk/zzqzfzcbm/mzt/fdzdgknr/ 202012/t202012 08_330263.html.
    [10] 国家医疗保障局, 人力资源和社会保障部. 关于印发《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2020年)》的通知[EB/OL]. (2020-12-25)[2021-12-06]. http://www.gov.cn/zhengce/zhengceku/2020-12/28/content_5574062.htm.
    [11] 中华人民共和国人力资源和社会保障部. 关于印发《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2021年)》的通知[EB/OL]. (2021-12-03)[2021-12-06]. http://www.mohrss.gov.cn/xxgk2020/fdzdgknr/shbx_4216/gsbx/202112/t20211203_429397.html.
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    [13] 中华人民共和国中央人民政府. 国家医疗保障局关于公示《2020年国家医保药品目录调整通过形式审查的申报药品名单》的公告[EB/OL]. (2020-09-18)[2021-09-18]. http://www.nhsa.gov.cn/module/download/downfile.jsp?classid=0&filename=3c56cb23c31246d78fab314bf79f2cb1.pdf.
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出版历程
  • 收稿日期:  2021-03-02
  • 录用日期:  2021-04-28
  • 网络出版日期:  2021-12-26
  • 刊出日期:  2022-01-29

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