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小剂量激素治疗Duchenne型肌营养不良的疗效

马明圣 张续德 魏珉 赵时敏 邱正庆

马明圣, 张续德, 魏珉, 赵时敏, 邱正庆. 小剂量激素治疗Duchenne型肌营养不良的疗效[J]. 协和医学杂志, 2014, 5(4): 384-388. doi: 10.3969/j.issn.1674-9081.2014.04.006
引用本文: 马明圣, 张续德, 魏珉, 赵时敏, 邱正庆. 小剂量激素治疗Duchenne型肌营养不良的疗效[J]. 协和医学杂志, 2014, 5(4): 384-388. doi: 10.3969/j.issn.1674-9081.2014.04.006
Ming-sheng MA, Xü-de ZHANG, Min WEI, Shi-min ZHAO, Zheng-qing QIU. Efficacy of Low Dose Corticosteroid Therapy in Duchenne Muscular Dystrophy[J]. Medical Journal of Peking Union Medical College Hospital, 2014, 5(4): 384-388. doi: 10.3969/j.issn.1674-9081.2014.04.006
Citation: Ming-sheng MA, Xü-de ZHANG, Min WEI, Shi-min ZHAO, Zheng-qing QIU. Efficacy of Low Dose Corticosteroid Therapy in Duchenne Muscular Dystrophy[J]. Medical Journal of Peking Union Medical College Hospital, 2014, 5(4): 384-388. doi: 10.3969/j.issn.1674-9081.2014.04.006

小剂量激素治疗Duchenne型肌营养不良的疗效

doi: 10.3969/j.issn.1674-9081.2014.04.006
详细信息
    通讯作者:

    邱正庆 电话:010-69156276, E-mail:zhengqingqiu33@aliyun.com

  • 中图分类号: R746.2

Efficacy of Low Dose Corticosteroid Therapy in Duchenne Muscular Dystrophy

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  • 摘要:   目的  评估短期应用小剂量糖皮质激素是否具有提高Duchenne型肌营养不良(Duchenne muscular dystrophy, DMD)患儿肌力和运动功能的作用。  方法  纳入2005年9月至2008年12月北京协和医院明确诊断的5~10岁DMD患儿。试验采取随机、双盲、对照的原则, 分为治疗组和对照组。治疗组患儿给予泼尼松0.75 mg/(kg·d), 对照组给予维生素C 0.3 mg/d。治疗时间为3个月, 每隔1个月随访1次, 随访3个月, 评估4次就诊时的肌力、运动功能、肺功能和肌酸激酶。  结果  共31例DMD患儿纳入研究, 其中治疗组17例, 对照组14例。对照组患儿4次就诊的平均肌力评分依次为38.2±7.5、37.0±8.0、36.2±7.6、36.6±7.7, 治疗组为37.7±6.1、39.1±6.4、40.3±5.9、40.0±5.6, 两组治疗1、2、3个月后与治疗前肌力的差值比较, 差异均有统计学意义(P=0.024, P=0.000, P=0.002)。对照组4次就诊行走9 m的平均时间依次为(7.7±2.5)、(7.6±2.8)、(8.1±2.4)、(7.6±2.8)s, 治疗组为(8.5±3.4)、(7.2±3.3)、(7.6±3.1)、(7.1±2.8)s, 两组治疗2、3个月后与治疗前行走9 m所用时间的差值比较, 差异均有统计学意义(P=0.013, P=0.003)。对照组4次就诊的平均用力肺活量(forced vital capacity, FVC)依次为(1.24±0.28)、(1.13±0.26)、(1.21±0.31)、(1.16±0.26)L, 治疗组为(1.14±0.37)、(1.40±0.35)、(1.42±0.36)、(1.52±0.37)L, 两组治疗1、2、3个月后与治疗前FVC的差值比较, 差异均有统计学意义(P=0.000, P=0.006, P=0.000)。两组治疗1个月后与治疗前的肌酸激酶的差值比较, 差异亦有统计学意义(P=0.035)。3个月后治疗组激素不良反应仅表现为体重增加, 无其他严重不良反应。  结论  短期应用小剂量泼尼松治疗DMD可以增加患儿肌力, 改善患儿运动及肺功能。
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出版历程
  • 收稿日期:  2014-08-04
  • 刊出日期:  2014-10-30

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